Grundlagen und klinische Anwendung der Genomeditierung

• DOI: 10.1007/s00112-019-00821-x
• Publication Date: 2019-12-17T18:03:05Z
• Authors: J. Klermund; T. Cathomen
• Keywords: Gentherapie; 618; 0301 basic medicine; 0303 health sciences; 03 medical and health sciences; Gentechnologie; 610

Die Genomeditierung mithilfe programmierbarer Genscheren, wie CRSIPR/Cas, wird fur verschiedene Krankheiten in klinischen Studien getestet. Wo und wie konnen Genscheren ansetzen, und welche Vorteile hat die Genomeditierung gegenuber konventioneller Gentherapie? Betrachtung des aktuellen Stands der Technik und der klinischen Studien, in denen Genscheren eingesetzt werden. Zusammenfassung der neuesten Forschungsergebnisse und der zukunftigen Ausrichtungen auf dem Gebiet der Genomeditierung. Der Einsatz von Genscheren in praklinischen Krankheitsmodellen und in klinischen Studien ist in den letzten Jahren stark gestiegen; dies ist auf die Entwicklung effektiverer und sicherer Designernukleasen sowie deren verbesserte Ubertragung in die Zielzellen bzw. Zielorgane zuruckzufuhren. Diese Fortschritte haben dazu gefuhrt, dass viele praklinische Laborstudien in klinische Anwendungsstudien ubergegangen sind. Zwei aktuelle klinische Studien zu β‑Thalassamie und Sichelzellenanamie zeigen erste klinische Erfolge. Ein weiteres vielversprechendes Forschungsgebiet, das das Potenzial hat, von der Genomeditierung zu profitieren, ist die Immunzelltherapie bei Krebserkrankungen. Laufende klinische Studien werden in naher Zukunft voraussichtlich zu ersten Zulassungen von geneditierten Zelltherapeutika fuhren. Standardisierte Testverfahren zur klinischen Risikobewertung der Genscheren bzw. der geneditierten Zellprodukte sollten demgemas zeitnah etabliert werden.