Tratamento com Patisirana na Subpopulação Brasileira do Estudo de Fase 3 APOLLO-B em Amiloidose por Transtirretina com Cardiomiopatia: Análise Post Hoc

• DOI: 10.36660/abc.20240568
• Publication Date: 2025-04-17T13:33:16Z
• Authors: Claudio Tinoco Me...; Pedro Schwartzmann; Edileide Barros C...; Marcus V. Simões; Andreia Biolo; Daniel Rodriguez ...; Patrick Y. Jay; Fábio Fernandes

Resumo Fundamento A patisirana reduziu rapidamente a transtirretina e preservou capacidade funcional em pacientes com amiloidose por cardiomiopatia (ATTR-CM) no estudo Fase 3 APOLLO-B (NCT03997383). Objetivos Avaliar eficácia segurança da (análise post hoc) na subpopulação brasileira do APOLLO-B. Métodos Pacientes foram randomizados 1:1 para 0,3 mg/kg ou placebo uma vez cada semanas 12 meses. O desfecho primário foi alteração relação ao período basal (ARPB) (teste de caminhada 6 minutos [6MWT]) mês 12. Desfechos secundários incluíram ARPB escore Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS). exploratórios biomarcadores cardíacos escala Perugini durante cintilografia 99m-Tecnécio pirofosfato. Resultados Quarenta dois incluídos Brasil (patisirana, n=20; placebo, n=22). Patisirana demonstrou benefício 6MWT nos escores KCCQ-OS vs. placebo; (intervalo confiança [IC] 95%) (mediana) (média dos mínimos quadrados) -2,0 m (-58,5; 42,9) 9,37 (1,93; 16,81) pontos -30,1 (-72,2; 3,5) 2,62 (-4,68; 9,92) o placebo. Para cardíacos, média razão (IC peptídeo natriurético tipo B pró-hormonal N-terminal troponina I 1,31 (1,06; 1,61) 1,12 (0,94; 1,34) 1,71 (1,39; 2,10) 1,28 (1,08; 1,53) respectivamente. melhorou 11/18 (61,1%) 0/10 Não houve mortes grupo Conclusão brasileiros ATTR-CM consistentes as população global Os achados são descritivos devido pequeno número pacientes.